Большое количество редких заболеваний, включая спинальную мышечную атрофию и муковисцидоз, обусловлены генетически, что особенно опасно в детском возрасте.
От этих заболеваний страдает порядка 6% населения, затраты на их лечение велики и вызывают проблемы в большинстве регионов.
